パンデミックが何百万もの人々の命を救うと言ったらどうなるでしょうか?
私たちがすでにどれほど多くの愛する人を失っているかを考えると、それを考慮するのは難しいことです。
しかし、人類の歴史を通じて、私たちは最も重要なことは自分自身を守ることができることであることを学びました。
それが私たちが今日ここにいる理由です。
私たちはあなたを助けるためにここにいます。
私たちはあなたを助けるためにここにいます。
しかし、人類の歴史を通じて、大規模な公衆衛生上の危機は、医療とテクノロジーの革新をもたらしてきました。
たとえば、黒死病はグーテンベルク出版を生み出し、1918 年のインフルエンザのパンデミックは現代のワクチン技術をもたらしました。
新型コロナウイルス感染症（COVID-19）のパンデミックも、これまでとこれからも変わりません。
私たちのワクチンを見てください。通常は何年もかけて開発されますが、mRNA ワクチンは驚くべき 11 か月で導入されました。
どうしてそんなことが可能なのでしょうか？
それが可能となったのは、緊急事態において迅速にmRNAを使用できるようになるまで科学者たちが長年取り組んできたからです。
具体的には、私たちは、通常、体内の適切な場所にmRNAが行かないという最大の問題を解決する方法に取り組んでいます。
幸いなことに、私たちはその問題をちょうど間に合わせて回避することができました。私たちがその問題を解決するために使用したテクノロジーについてお話したいと思います。
mRNA が投与されるとき、それは筋肉または血流に注入されますが、実際には細胞内に入る必要があります。
残念ながら、mRNA は壊れやすいため、私たちの体はそれが遠くまで到達する前に破壊してしまいます。
mRNA は、郵便で送りたいガラスの花瓶のようなものと考えることができます。
箱とプチプチがないと、配達されるずっと前に壊れてしまいます。
また、箱に住所が記載されていないと、郵便配達業者はそれをどこに運べばよいのかわかりません。
したがって、mRNAを治療法として使用する場合は、私たちの助けが必要です。
保護が必要であり、どこに行くべきかを指示する必要があります。
そこで私の出番です。
50 年以上にわたり、私のような科学者や技術者は、DNA や RNA などの核酸医薬品の輸送材料を作成してきました。
私たちは試行錯誤の結果、無傷の花瓶を間違った住所に届ける荷物、正しい住所に届けるが花瓶が壊れている荷物、攻撃する犬によって引き裂かれる荷物、郵便配達員を投げ返す荷物などを作成してきました。
科学を正しく理解するには何年もかかりました。
結果をお見せしましょう。
これらの小さな脂肪のボールは、脂質ナノ粒子と呼ばれます。
それらが何であり、どのように機能するかを説明しましょう。
まず第一に、ナノとは本当に、本当に小さいという意味です。
地球の直径と比較して人がどれほど小さいかを考えてください。
それは、ナノ粒子が人間と比較してどれほど小さいかということです。
これらのナノ粒子は、脂質と呼ばれるいくつかの脂肪分子で構成されています。
脂肪は素晴らしい包装材料であり、素晴らしくて弾力があります。
興味深いことに、私たちの細胞は柔軟性と保護を保つために脂肪にも囲まれています。
何年も前、科学者たちはトロイの木馬のように動作する脂質ナノ粒子を作成するというアイデアを思いつきました。
ナノ粒子内の脂質は細胞を取り囲む膜に似ているため、細胞はナノ粒子を内部に取り込もうとし、そのときに mRNA が細胞内に放出されます。
では、これらのナノ粒子内の脂質は正確には何でしょうか?
mRNAの他に4つの成分があり、それぞれについて説明します。
まず、リン脂質と呼ばれる脂質があります。
これは細胞膜の主成分であり、細胞膜は細胞の内部を周囲のあらゆるものから隔てる脂肪の壁です。
リン脂質は水を好む頭と他の脂肪を好む尾を持っています。
したがって、大量のリン脂質を一緒に水に入れると、脂質二重層と呼ばれるこの美しい構造が形成されます。
ここで、頭は細胞の内側と外側、つまり水に面しており、分子の脂肪を好む部分が中央にぶら下がっています。
脂質ナノ粒子では、リン脂質は他のすべての成分を組織的に保つという同様の役割を果たします。
次に、コレステロールと呼ばれる脂質です。
コレステロールが悪い評判があるのに、なぜそれを治療用ナノ粒子に使用したいのでしょうか?
コレステロールは血流にあると悪影響を及ぼす可能性がありますが、実際には細胞膜にとっては非常に良いものであることがわかりました。
それは、私が今話したリン脂質は、それ自体があまりにも自由すぎて、バラバラになりやすいからです。
コレステロールは、他の脂質の間に挟み込んで隙間を埋め、それらをまとめて保持する硬い分子です。
これは、脂質ナノ粒子でも同様の役割を果たします。
これは、ナノ粒子が注射の間と細胞に入るときにバラバラにならないように構造的なサポートを提供します。
3 番目に、イオン化脂質と呼ばれる脂質があります。
ここで、イオン化可能とは、これらの粒子が血流中にあるときに中性に帯電し、安全性に役立つことを意味します。
次に、細胞内で正電荷に切り替わり、mRNA の放出を助けます。
イオン化脂質は研究室で製造する必要があるため特別であり、世界中の科学者はこれらの材料を数万個テストして、mRNAを安全に送達するのに適した材料を見つけてきました。
そして、それらは研究室で作られるため、それを発明した会社の専有物となる傾向があります。
たとえば、モデルナ社とファイザー社と提携した企業であるビオンテック社は、異なるイオン化脂質を発見しました。これが、同社の新型コロナウイルス感染症ワクチンで異なる唯一の重要な成分です。
それでも、それらのイオン化脂質はそれほど違いがなく、これは安心です。なぜなら、独立した科学者グループが同様の解決策に集まると、結果を信頼しやすくなるからです。
最後にもう一つ材料を。
これはポリエチレングリコールというポリマーです。
それをPEGと呼びましょう。
そのほうがずっと簡単です。
したがって、PEG は水を好む分子です。
なるほど、脂質ナノ粒子を取り囲んで、すべてをまとめて保持しているのですね。
他の 3 つの脂質は mRNA の箱と気泡緩衝材、PEG はガムテープと考えることができます。
ワクチンに対してごく一部の人がアレルギー反応を示すという話をニュースで聞いたことがあるかもしれません。
PEG がこれらのアレルギー反応に寄与している可能性があるという証拠がいくつかあります。
それは、人々が化粧品や家庭用品に含まれるPEGに日常的にさらされており、すでにPEGに対する抗体を生成している人もいるからです。
しかし、なぜこれが一部の人には起こり、他の人には起こらないのでしょうか?
人の免疫力は人それぞれ異なることがわかっています。
ラテックスにアレルギーのある人もいるのと同じように、PEG にアレルギーのある人もいます。
ただし、PEG には FDA が承認した製剤の一部として安全に使用されてきた長い歴史があり、これらのワクチンアレルギーは PEG 以外の原因によって引き起こされる可能性があることに留意することが重要です。
これらの副作用の真相を解明するには、さらなる研究が必要です。
さて、一歩下がってナノ粒子全体を見てみましょう。
美しいですよね？
これらの要素がすべてうまく組み合わさると、配達員の夢が生まれます。
ワクチンの場合、これらのナノ粒子が筋肉に注射された後、mRNAが細胞に取り込まれます。
そこでは、mRNAが、私たちの細胞に外来タンパク質、この場合はコロナウイルススパイクタンパク質を作るように指示する取扱説明書のように機能します。
私たちの免疫細胞はスパイクタンパク質を見つけると、それから私たちを守ろうと急いで、またスパイクタンパク質が戻ってきたときに殺せるようにそれを覚えておくように自分自身に教え込みます。
私たちが話している間にも、mRNAワクチンが登場し、コロナウイルスから命を救っています。
これらは、この悪夢と戦うための私たちの最初で最良のツールであり、脂質ナノ粒子のパッケージングを同じに保つことができ、内部にある mRNA を交換するだけで済むため、ウイルスの変異体に迅速に対応するための最善の希望です。
しかし、ここが最良の部分です。
mRNA治療薬に関しては、これらのワクチンは始まりにすぎません。
mRNA は、多くの病気の治療または治癒に使用できます。
したがって、将来的には、嚢胞性線維症、筋ジストロフィー、鎌状赤血球貧血など、多くの恐ろしい病気の治療法が登場するでしょう。
これらの病気は変異したタンパク質によって引き起こされるため、mRNA を使用して細胞にこれらのタンパク質の正しいバージョンを作成するように指示できます。
がん、乳房、血液、肺など、あらゆる病気の治療が受けられます。
ここでは、mRNA を使用して免疫細胞にがん細胞を見つけて殺す方法を教えます。
そして、運が良ければ、マラリア、エボラ出血熱、HIVなど、世界中で最も致死的で恐れられている病原体に対するワクチンが手に入るでしょう。
これらの製品の一部はすでに臨床試験中であり、新型コロナウイルス感染症ワクチンの成功により、次世代のこれらの治療法への道が開かれることになる。
これがパンデミックが何百万もの命を救う方法です。
これは史上最も急速なワクチン開発を促進し、これまで承認されていなかったニッチな形式の技術を実現させました。
そして私たちは必死の思いでそのテクノロジーにチャンスを与えました。
現在、私たちは何億人もの人々から長期的な安全性と有効性のデータを収集しています。
そして、これらのデータにより、テクノロジーへの関心、テクノロジーへの資金提供、テクノロジーへの信頼が高まり続けるでしょう。
将来を見据えると、mRNA をパッケージングして適切な器官や組織に送達することが、この技術を実装する上での最も重要な課題の 1 つであり続けるでしょう。
そのため、同僚も私も非常に長い間忙しくなるでしょう。
最後に、私は希望のメッセージを携えてここに来ました。
私たちは革命の真っ只中にいます。
mRNA は世界を永遠に変えようとしています。それはすべて、この奇跡の薬を必要な場所に正確に届ける、脂肪の多い小さなボールのおかげです。
ありがとう。
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